Chánh Tài -
Các kết quả thử nghiệm của một loại thuốc mới đang làm dấy lên hy vọng về một liệu pháp điều trị hiệu quả bệnh Alzheimer, một bệnh lý về não có thể dẫn đến tử vong, thường gặp ở người già trên 65 tuổi.
Bệnh Alzheimer tiến triển qua nhiều giai đoạn và vào giai đoạn cuối, bệnh nhân sẽ mất khả năng ngôn ngữ và không thể thực hiện ngay cả những động tác đơn giản nhất. Việc thoái hóa các khối cơ và không cử động dẫn đến việc người bệnh phải nằm liệt giường và mất khả năng tự ăn uống. Người bệnh thường sẽ chết bởi các tác nhân bên ngoài như nhiễm trùng các vết loét do nằm lâu ngày, viêm phổi... chứ không phải do bản thân bệnh. Với bệnh Alzheimer, không chỉ người bệnh mà cả người chăm sóc người bệnh cũng bị ảnh hưởng. Chăm sóc người bệnh Alzheimer thường rất khó khăn và nhiều gia đình hoặc bạn bè giúp trông nom người bệnh đã phải trải qua những cảm xúc vô cùng căng thẳng, dẫn đến trầm cảm.
Do vậy, nhiều hãng dược phẩm lớn trên thế giới đang chạy đua nghiên cứu các loại thuốc điều trị căn bệnh quái ác này.
Kết quả ban đầu đầy hứa hẹn
Những người mắc bệnh Alzheimer ở giai đoạn cuối không thể tự ăn uống được và phải cần người hỗ trợ. Ảnh: Alzheimersspeaks
Theo báo Guardian, hãng dược phẩm Merck (Mỹ) đang thử nghiệm lâm sàng thuốc điều trị Alzheimer có tên gọi verubecestat.
Kết quả thử nghiệm sử dụng thuốc verubecestat ở 32 bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer giai đoạn sớm vừa được đăng trên tạp chí Science Translational Medicine hôm 2-11.
Kết quả thử nghiệm cho thấy thuốc verubecestat có thể “làm tắt” động mạch sản xuất các protein amyloid-beta, nguyên nhân hình thành các mảng nhầy trong não của các bệnh nhân Alzheimer. Nếu cuộc thử nghiệm lâm sàng ở quy mô lớn chứng minh được rằng thuốc verubecestat cũng có khả năng làm giảm tốc độ suy giảm trí nhớ và nhận thức ở bệnh nhân, nó có thể trở thành liệu pháp điều trị bệnh Alzheimer đầu tiên được cấp giấy phép trong hơn một thập kỷ.
Giáo sư John Hardy, nhà khoa học thần kinh ở Viện Thần kinh học UCL có trụ sở ở London, Vương quốc Anh, hoan nghênh các kết quả khả quan ban đầu của thuốc verubecestat. Ông nói: “Mọi người rất hào hứng. Đây là loại thuốc rất tuyệt và tôi chắc rằng Merck cũng đang rất hài lòng với chính họ”. Giáo sư Hardy là người đầu tiên đặt ra giả thuyết cho rằng sự tích tụ của protein amyloid-beta trong tế bào não là nguyên nhân gây ra bệnh Alzheimer.
Tiến sĩ Matt Kennedy, người đứng đầu công trình nghiên cứu thuốc verubecestat ở Merck, nói: “Ngày nay, người mắc bệnh Alzheimer có rất ít sự lựa chọn về liệu pháp điều trị. Song, các liệu pháp điều trị này cũng chỉ mang lại sự cải thiện ngắn hạn đối với các triệu chứng rối loạn chức năng nhận thức của bệnh nhân, chứ không trực tiếp tấn công các tiến trình quan trọng của căn bệnh này”.
Liệu pháp điều trị mới với thuốc verubecestat được bào chế với mục đích tấn công các tiến trình của Alzheimer bằng cách làm ngưng sản xuất các protein amyloid-beta nằm kết cục với nhau ở các mảng nhầy nằm trong não của bệnh nhân.
Một giả thuyết hàng đầu hiện nay giải thích cho bệnh Alzheimer là các protein amyloid-beta tích lũy sẽ hủy diệt các neuron khỏe mạnh và cuối cùng dẫn đến chứng mất trí nhớ, suy giảm nhận thức và thay đổi tính cách ở bệnh nhân Alzheimer.
Kennedy cho biết vẫn còn quá sớm để tiên đoán thuốc verubecestat sẽ được giới thiệu ra thị trường nếu cuộc thử nghiệm lâm sàng tiếp theo thành công. Ông nói: “Chúng tôi đang nóng lòng chờ đợi kết quả giai đoạn ba của cuộc thử nghiệm lâm sàng”.
Trong cuộc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một của hãng Merck, các bệnh nhân này sử dụng thuốc verubecestat trong bảy ngày liên tục. Thời gian thử nghiệm không đủ lâu để có thể phát hiện sự tích lũy rõ ràng của màng nhầy trong não. Tuy nhiên, khi phân tích các mẫu dịch não ở các bệnh nhân, các nhà nghiên cứu nhận thấy thuốc verubecestat đã làm giảm hàm lượng hai hợp chất là thành phần kiến tạo cơ bản của các protein amyloid-beta.
Giáo sư Hardy nói rằng sự thay đổi ở hai hợp chất nói trên khiến ông tin rằng thuốc verubecestat đã tấn công hiệu quả quá trình tích lũy mảng nhầy trong não. Vấn đề còn chưa chắc chắn là liệu điều này có giúp cải thiện khả năng nhận thức đối với bệnh nhân hay không.
“Những gì chúng tôi lo ngại là các mảng nhầy đã kích hoạt các bệnh lý khác, vì vậy việc giảm mức độ tích tụ ở mảng nhầy sẽ không có tác dụng trị bệnh nữa”, ông nói.
Ít tác dụng phụ
Thuốc verubecestat có tác dụng ức chế một enzym não có tên gọi BACE1 nhưng không gây tác dụng phụ nghiêm trọng nào. Enzym BACE1 kích thích sản xuất hai phân tử nhỏ liên kết với nhau để hình thành protein amyloid-beta. Trước đây, các hãng dược phẩm đã thử phát triển các loại thuốc ức chế BACE1 nhưng đều thất bại vì chúng gây ra các tác dụng không thể chấp nhận được bao gồm gây độc tính cho gan và các vấn đề về mắt.
Thuốc verubecestat có rất ít tác dụng phụ và là loại thuốc điều trị Alzheimer đầu tiên được thử nghiệm tính hiệu quả ở quy mô lớn. Hãng dược phẩm Merck đang có hai cuộc thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn ba đối với thuốc verubecestat, bao gồm cuộc thử nghiệm ở 1.500 bệnh nhân mắc Alzheimer ở mức độ nhẹ và trung bình và cuộc thử nghiệm ở 2.000 bệnh nhân đang ở giai đoạn đầu của Alzheimer. Kết quả của các cuộc thử nghiệm này sẽ được ông bố vào tháng 7-2017. Nếu kết quả thử nghiệm khả quan, thuốc verubecestat sẽ có mặt trên thị trường trong vòng 2-3 năm tới
Có nhiều thuốc thử nghiệm điều trị Alzheimer đang cạnh tranh với thuốc verubecestat, bao gồm thuốc aducanumab do Công ty Công nghệ sinh học Biogen (Mỹ) bào chế. Thuốc aducanumab có công dụng “quét sạch” các protein amyloid-beta mỗi khi chúng xuất hiện chứ không ngăn chặn hoạt động sản xuất chúng.
“Đối với chúng tôi, vấn đề là phải tắt vòi nước, còn họ chỉ lau sạch nước”, Ian McConnell, người phát ngôn của hãng dược phẩm Merck, ví von. Giáo sư Hardy cho rằng thuốc verubecestat của Merck có thể rẻ hơn nhiều và dễ sản xuất hơn thuốc aducanumab của Biogen.
Theo Tổ chức Y tế thế giới (WHO), tính đến cuối năm 2015, trên toàn thế giới có 45 triệu người mắc bệnh Alzheimer hoặc bệnh mất trí nhớ. Chi phí toàn cầu cho bệnh Alzheimer khoảng 605 tỉ đô la Mỹ/năm.
